이 회사는 글로벌 생명공학 회사다. 전문 시장을 중심으로 중증 질환 환자를 위한 혁신적인 의약품을 개발하기 위해 과학적 혁신에 투자하는 데 주력한다.
낭포성 섬유증(CF)의 근본 원인을 치료하는 4개의 승인된 의약품과 중증 겸상 적혈구 질환(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)을 치료하는 1개의 승인된 치료제를 보유하고 있다.

이 회사의 파이프라인은 CF, SCD, TDT, 급성 및 신경병증성 통증, APOL1 매개 신장 질환, 제1형 당뇨병, 제1형 근이영양증, 알파-1 항트립신 결핍증에 대한 임상 단계 프로그램을 포함한다.
시판 중인 의약품은 TRIKAFTA/KAFTRIO, SYMDEKO/SYMKEVI(테자카프토/이바카프토 및 이바카프토), ORKAMBI(루마카프토/이바카프토) 및 KALYDECO(이바카프토) 등이 있다.

회사는 제1형 당뇨병 환자에서 파괴된 인슐린 생산 섬세포를 대체하기 위해 설계된 비자가(동종) 완전 분화 줄기세포 유래 섬세포 치료제를 개발하고 있다.