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사렙타 테라퓨틱스 소개
이 회사는 상업화 단계의 바이오 제약 회사다. 희귀 질환 치료를 위한 RNA 표적 치료제, 유전자 치료 및 기타 유전자 치료 방식의 발견과 개발을 통해 환자를 돕는 데 주력한다.
회사는 듀센 근이영양증(Duchenne) 치료를 위해 다수의 승인 제품을 개발했으며, 듀센, 사지 거들 근이영양증(LGMD) 및 기타 신경근 및 중추신경계(CNS) 관련 질환을 포함한 다양한 질병 및 장애에 대한 잠재적 치료 후보를 개발 중이다.
듀센병 치료를 위해 EXONDYS 51 (eteplirsen), Injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Injection (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Injection (AMONDYS 45), ELEVIDYS 등 4개의 승인된 제품을 개발하여 상용화했다.
파이프라인에는 다양한 발견, 전임상 및 임상 개발 단계에 있는 약 40개의 프로그램이 포함된다.
소개 글 출처: 네이버 증권 해외 주식 기업 개요
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