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PTC 테라퓨틱스 소개
이 회사는 글로벌 바이오 제약 회사다. 희귀질환 환자에게 혜택을 제공하는 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 주력한다.
신경학 및 신진대사와 관련된 희귀질환의 여러 치료 영역에 대한 새로운 치료제 개발에 중점을 두고 발견, 연구, 임상 등 다양한 개발 단계에 있는 여러 상용 제품과 제품 후보를 포함하는 다각화된 치료 포트폴리오를 보유하고 있다.
생명을 위협하는 희귀 질환인 듀센 근이영양증(DMD)을 치료하는 Translarna (아탈루렌)와 Emflaza (데플라자코트) 두 가지 제품을 보유하고 있다.
Upstaza는 희귀 중추신경계(CNS) 질환인 방향족 L-아미노 탈카르복실효소(AADC) 결핍증 치료를 위한 유전자 치료제다.
Tegsedi 및 Waylivra는 희귀 질환 치료제로 사용된다.
척수성 근위축증(SMA) 치료제인 Evrysdi도 있다.
소개 글 출처: 네이버 증권 해외 주식 기업 개요
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