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바이오마린 파마슈티컬 소개
이 회사는 유전적 질환의 근본 원인을 해결하는 치료법을 개발하고 상용화하는 생명공학 회사다.
BioMarin의 상용 제품으로는 Vimizim (elosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterin dihydrochloride) 및 Voxzogo (vosoritide)가 있다.
Vimizim은 리소좀 저장 장애인 MPS IVA 치료를 위한 효소 대체 요법이다.
Roctavian은 중증 A형 혈우병 환자의 8인자 혈장 농도를 회복시키기 위해 고안된 아데노 관련 바이러스(AAV5) 벡터 유전자 치료제로, 1일 1회 주사하는 C형 나트륨이뇨펩타이드(CNP) 유사체로 연골형성증 치료를 위한 치료제다.
Brineura는 바텐병의 한 형태인 CLN2 환자 치료를 위한 재조합 인간 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1)이다.
소개 글 출처: 네이버 증권 해외 주식 기업 개요
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